白血病は「血液のがん」です。がん細胞とは、正常な細胞であったものが、遺伝子の異常などが細胞に起こることによって「正常な機能を持たないまま」「過剰に増殖するようになってしまう」細胞です。がん細胞がどの臓器にできるかによって「胃がん」「肺がん」などになり、血液細胞ががん細胞になってしまった病気が「白血病」です。

小児期に起こるがんの中で最も多いものが白血病です。そのうち急性骨髄性白血病は、日本で1年間におよそ100～200人のお子さんが発症している病気です。

血液の細胞は骨の中にある「骨髄」で作られますが、白血病細胞も骨髄で増殖します。骨髄に細い針を刺して中身を検査（骨髄検査）し、白血病細胞がたくさん存在していることで白血病と診断されます。

白血病細胞は増殖し続けますので、白血病になると正常な血液を作る力が抑えられてしまい、正常な血液の細胞（白血球・赤血球・血小板）が減ってしまいます。正常な白血球は主に免疫力を担っています。ですので、少なくなってしまうと、「感染症にかかりやすくなる」「感染症が治りにくくなる」「通常の免疫力があればかからないような感染症になる」などの症状が出ます。白血病と診断された時には、白血病細胞が血液の中にもたくさんみられることがあります。白血病細胞は通常の血液検査では「白血球」に数えられてしまいますので、診断された最初のころは「白血球」の数はむしろ多くなっていることもありますが、正常な白血球は減っていることがほとんどです。

正常な赤血球は主に酸素を運搬する働きをしています。酸素は細胞が機能するために必須なので、少なくなってしまうと、いわゆる「貧血」の症状としてだるさやめまいなどが現れます。過度に少なくなると、体の臓器が正常に機能することができなくなってしまいます。

正常な血小板は主に出血を止める役目を果たしています。ですので、少なくなってしまうと血が止まりにくくなり、大量に出血してしまったり、重要な臓器（脳など）に出血をしてしまったりすることがあります。

そのほかに、白血病細胞が骨髄の中で増えることにより骨が痛くなることがあります。また、リンパ節や肝臓・脾臓に白血病細胞がたまることによって大きくなり、首や足の付け根などにしこりができることがあります。

それぞれの症状の程度は個人差がありますので、すべての白血病の方に同じ症状がでるわけではありませんが、白血病細胞は自然になくなることはありませんので、治療をしないとこれらの症状が進行し、命に関わる状態になってしまいます。